Нова генна терапия за хемофилия B е одобрена от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Лекарите са единодушни, че тази терапията може да предизвика революция в лечението на това рядко заболяване.
"Всяка година ние обръщаме внимание на тази група заболявания, защото имаме хемофилия А на 8-и фактор и хемофилия В. Това заболяване е важно да бъде на вниманието на хората, защото, първо, се унаследява и по много строго определен път чрез половите хромозими. Х-хромозомата, т.нар. "женска хромозома", поради което майките са носители и рядко са пациенти с проявена болест. Техните деца от мъжки пол има голяма вероятност да наследят тази Х-хромозома."
Това казва в интервю за БНР проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ“.
Той допълва, че най-тежката форма на хемофилия е много нисък процент на важния 8-и фактор, който участва в кръвосъсирването. Съответно на 9-и фактор на хемофилия В и поради тази причина вниманието на лекарите е насочено върху тежките форми, както и среднотежките, които трябва да бъдат проследявани цял живот.
Още от 2014 г. започнаха първите опити за генна терапия. Чрез методите на генното инженерство да се промени засегнатият ген, който е причина за нарушеното производство на въпросния коагулационен фактор. И съответно, променяйки го, трябва да възбудим чернодробните клетки, които го произвеждат.
"Намерени са начини да се влияе върху съответните чернодробни клетки. Отново се ползват вируси, носители на генната информация. Знае се, че тези вируси ще атакуват и ще се свържат с чернодробната клетка и ще предадат тази нова информация в генния апарат на клетките от черния дроб“, пояснява проф. Константинов.
Около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.Първата пречка при новата генна терапия е, че има сходни проблеми както при костно-мозъчната трансплантация почти по подобен път се отхвърля новият вирус или механизмът, защото имунитетът го схваща като чужд елемент. Другите пречки са доста специфични – индивидуални и биологични.
Индикациите за приложение на генната терапия са доста стеснени. Тя не може да бъде приложена все още при деца, тъй като има много биологични причини, които пречат на това.Целия разговор можете да чуете в звуковия файл.
Днес ще ви запознаем с човек, който олицетворява истинското значение на гражданския дълг. Без да очаква помощ от институциите или някакви награди, той поема инициативата и чрез своите действия дава пример на децата си какво означава да се грижим за общото благо. Този човек е Даниел Цавков от Пловдив. Неговият основен стремеж е да покаже на децата..
В периода 16-20 септември 2024 г. лечебните заведения за диагностика и лечение на туберкулоза ще предлагат безплатни консултации за всички желаещи в рамките на кампанията "Седмица на отворени врати". Тази инициатива е част от Националната програма за превенция и контрол на туберкулозата в Република България за периода 2021-2025 г., ръководена от..
На днешния 18 септември в Българския фармацевтичен съюз се проведе пресконференция по повод приетия на първо четене в парламента проект на Закона за изменение и допълнение на Закона за лекарствените продукти в хуманната медицина. Законопроектът предвижда възможността за продажба на лекарства чрез автомати, което предизвика сериозна реакция от страна..
Близо 90 % от пациентските организации не се чувстват адекватно представени като общност при взимането на управленчески решения. 83,3 % от запитаните отговарят с "Да" на въпроса: "Смятате ли, че нормативната рамка, регулираща представителността на пациентките организации, се нуждае от промяна?" Защо неадекватната регулация в пациентския..
За престъпността в страната и реакцията на институциите в "Нашият ден" разговаряме с Георги Георгиев от гражданската организация "БОЕЦ" . В началото на разговора Георгиев заявява: "Когато на върха на страната стоят статуквото, мафията, компрометирани и корумпирани фигури, тогава престъпността обзема цялата страна." Георгиев описва ярък..
На днешния 18 септември в Българския фармацевтичен съюз се проведе пресконференция по повод приетия на първо четене в парламента проект на Закона за..
"Когато истината престане да има значение всякакви други неща, които нямат отношение към нея започват да имат значение. – казва д-р Стефан Марков –..
Ел. поща: hristobotev@bnr.bg
